Meshari Al-Armally woont in Koeweit en heeft hemofilie A.

ZIEKTEDOMEINEN

Hemofilie

Veilige en doeltreffende behandelingen ontdekken voor mensen die leven met hemofilie en andere zeldzame bloedingsstoornissen

Hemofilie

Veilige en doeltreffende behandelingen ontwikkelen voor mensen die leven met hemofilie en andere zeldzame bloedingsstoornissen.

Hemofilie is een zeldzame en ernstige erfelijke stoornis die de bloedstolling beïnvloedt wat betekent dat mensen met hemofilie langer dan normaal bloeden. Naar schatting wordt ongeveer 1 op de 10.000 mensen getroffen door hemofilie. Er leven in de hele wereld 450.000 mensen met hemofilie.

Hemofilie is een genetische aandoening en wordt meestal doorgegeven van ouder tot kind maar ongeveer een derde van de gevallen wordt veroorzaakt door een spontane mutatie. Er zijn twee verschillende vormen van hemofilie, elk geassocieerd met een tekort van een bepaalde stollingsfactor.

Het meest voorkomende type is hemofilie A, waarbij er een tekort is aan stollingsfactor VIII.

Hemofilie B komt minder vaak voor en het gaat om mensen die onvoldoende stollingsfactor IX hebben. 15-20% van de totale gevallen zijn mensen met hemofilie B.

De genen voor hemofilie A en B zitten op het X-chromosoom, vandaar dat het vooral mannen treft

หนังสือแฮโมฟิเลียภาพ Lisa มิลเลอร์จากลอนดอน (แม่) และไอแซค (7) กับน้องสาว Lauryn (5) - Isaac มี haamophilia

เชื่อมโยงสองบรรทัดชื่นชมอย่างมากmarkwaugh.Net

Isaac Miller woont in het Verenigd Koninkrijk en heeft hemofilie A.

Leven met hemofilie

Bij ernstige gevallen van hemofilie treedt er een continue bloeding op na een klein trauma of zelfs zonder enig trauma (bekend als spontane bloeding). Bloedingen in gewrichten, spieren, hersenen of andere inwendige organen kunnen leiden tot ernstige complicaties en, chronische pijn en beperkte mobiliteit.

Medicatie wordt toegediend onder de vorm van IV injecties, hetzij wanneer er een bloeding optreedt (on demand therapie), of op een regelmatige basis om te voorkomen dat er bloedingen optreden (profylaxie).

Veel patiënten met hemofilie zijn nog steeds niet gediagnosticeerd of onvoldoende behandeld.

Leven met hemofilie

450k

mensen hebben hemofilie.

59%

hebben een beperkte mobiliteit.

94%

voelen zich gesteund door hun partners.

51%

van de ouders hebben het gevoel dat de hemofilie van hun zoon de hele familie dichter bij elkaar brengt.

De illustratie die van hemofilie laboratorium toont.

Innoverende behandelingen bij hemofilie en zeldzame bloedaandoeningen

Onze wetenschappers zoeken naar innovatieve, langwerkende en onderhuidse behandelingsoplossingen voor hemofilie en zeldzame bloedaandoeningen, die gericht zijn op het verminderen van de huidige behandelingslast en verbetering van klinische resultaten. Daarbij wordt er ook onderzoek verricht naar orale behandelingen en gentherapie.

Wij streven naar de beste levenskwaliteit voor mensen die leven met hemofilie en andere zeldzame bloedaandoeningen.

We werken vaak in partnerschap om nieuwe targets en innovatieve behandelingen en technologieën te ontwikkelen die een antwoord bieden op onvervulde medische behoeften. Onze focus ligt op:

  • Nieuwe profylactische middelen bij hemofilie.
  • Cel- en gen gebaseerde therapieën.
  • Klinische activa bij hematologische aandoeningen zoals bijvoorbeeld sikkelcelziekte.

Momenteel heeft onze pipeline een veelbelovend potentieel en zorgt deze ervoor dat we in de frontlinie staan in de zoektocht naar de volgende generatie van medicijnen.